أبحاث سوق الأدوية اليتيمة

ما هو الدواء اليتيم؟

الأدوية اليتيمة تقوم بتشخيص الأمراض اليتيمة والوقاية منها وعلاجها. المرض اليتيم هو مرض أو حالة نادرة. يؤثر مثل هذا المرض على أقل من 200000 شخص في الولايات المتحدة. غالبًا ما تكون الأمراض اليتيمة شديدة أو مميتة. في واقع الأمر، أصدرت حكومة الولايات المتحدة قانونًا يسمى قانون الأدوية اليتيمة في عام 1983. ويشجع هذا القانون على صنع أدوية آمنة وفعالة. فهو يمنح شركات الأدوية فوائد مالية معينة لعملها على هذه الأدوية.

تضع إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) أبحاث الأمراض النادرة ضمن أولوياتها. وبالتالي، فهو يدعم البحث والتطوير لعلاجات جديدة للأمراض النادرة. نقطة رئيسية أخرى هي أن الحصول على حالة الدواء اليتيم يؤهل الجهات الراعية للحصول على الحوافز، بما في ذلك:

• الإعفاء من رسوم الاستخدام
• الإعفاءات الضريبية للتجارب السريرية المؤهلة
• إمكانية الحصول على حقوق السوق الحصرية لمدة سبع سنوات بعد الموافقة

ما أهمية الأدوية اليتيمة؟

لاحظت دراسة حديثة أجراها معهد ماساتشوستس للتكنولوجيا أن الأمراض النادرة ليست نادرة إلى هذا الحد. وتؤثر هذه الأمراض على ما يقرب من 25 إلى 30 مليون أمريكي. وأكثر من نصف المصابين هم من الأطفال. العديد من هذه الأمراض أو الحالات مميتة أو تحد من الحياة. يواجه المرضى ومقدمو الرعاية في هذه المجموعة العديد من التحديات. ويعتبر عدم المعرفة بحالتهم، حتى من قبل الأطباء، من أكبر العقبات.

معظم المرضى الذين يعانون من مرض نادر لن يعرفوا أبدًا أي شخص يعاني من نفس الحالة. وبالتالي، يجب عليهم وأسرهم أن يتعاملوا بمفردهم. يمكن أن تكون هذه العزلة مرهقة للمرضى. لا يمكن للمرضى الذين يعانون من أمراض نادرة البقاء على الهامش. لقد قطع العلم والطب خطوات هائلة خلال القرن الماضي. لقد حان الوقت لهؤلاء المرضى للحصول على حصة من الكعكة. ولهم نفس الحقوق في العلاج كأي مريض آخر.

لماذا تحتاج الشركات إلى الاستثمار في أبحاث سوق الأدوية اليتيمة

المستقبل مفتوح على مصراعيه للاستثمار في مشاريع الأدوية اليتيمة. الأدوية متاحة فقط لحوالي 5 بالمائة من الأمراض النادرة. فوائد الاستثمار في الأدوية اليتيمة متعددة. المنافسة تكاد تكون معدومة. فائدة أخرى هي فترات حماية براءات الاختراع الطويلة. تمنح إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) هذه الأدوية حقوقًا حصرية لمدة سبع سنوات اعتبارًا من تاريخ الموافقة.

أصبحت الأدوية اليتيمة مربحة. دخلت المئات من علاجات الأمراض النادرة الجديدة إلى السوق في الآونة الأخيرة. غالبًا ما تحمل الأدوية اليتيمة أسعارًا مرتفعة جدًا. لماذا؟ بسبب طبيعتها النادرة وقلة المنافسة. هناك عامل حاسم آخر يجب مراعاته وهو وقت الموافقة، وهو أسرع. تعد الموافقة السريعة ميزة كبيرة للحصول على حالة الدواء اليتيم. تعمل الشركات مع إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) لجلب هذه العلاجات التي تغير حياة الملايين.

المسميات الوظيفية الرئيسية

• مساعد باحث في مجال الأدوية اليتيمة: يقوم هذا الشخص بمعالجة المستندات التنظيمية ويعمل كمساعد للباحثين
• أخصائي دعم المرضى: يوفر للمرضى ومقدمي الرعاية معلومات حول خيارات العلاج
• مدير التجارب السريرية: يقوم هذا الشخص بإجراء الدراسات السريرية وإدارتها. علاوة على ذلك، فإنهم يقودون عملية تطوير الأدوية لعلاج المصابين بحالات نادرة.

عوامل النجاح الرئيسية

يمكن أن يكون تطوير الأدوية في مجال الأمراض النادرة ناجحًا عند التعامل معها بشكل صحيح. يجب على اللاعبين الكبار في جميع أنحاء الصناعة توحيد قواهم لتحقيق ذلك. يمكنهم بعد ذلك الاستفادة من قوة البيانات للمساعدة في دفع خيارات العلاج المحتملة. حددت شركة ماكينزي أربع ركائز استراتيجية لإطلاق الأدوية اليتيمة بنجاح:

1. الالتزام تجاه مجتمع الأمراض النادرة
2. استخدام أحدث الأساليب لتحديد المرضى
3. استخدام النهج التكتيكي للوصول إلى المريض
4. دعم واسع النطاق للمرضى ومقدمي الرعاية داخل نظام الرعاية الصحية.

حول أبحاث سوق الأدوية اليتيمة

تدعو أبحاث سوق الأدوية اليتيمة إلى إجراء أبحاث سوقية نوعية. يجب على شركات الأدوية معرفة احتياجات المرضى. كما يحتاجون أيضًا إلى توليد أفكار لتحسين المنتجات وتوسيع المنتجات الحالية. ويجب على هذه الشركات توضيح المزيج التسويقي بشكل أكبر. ويجب عليهم أيضًا أن يفهموا كيف سيتناسب الدواء مع أنماط حياة العملاء. تتطلب الأدوية اليتيمة أيضًا

أبحاث السوق الكمية. الطريقة الكمية الأكثر شعبية هي الدراسات الاستقصائية. المقابلات الفردية هي طريقة شائعة أخرى. يمكنك استخدامها لقياس الحاجة إلى الأدوية اليتيمة.

تخدم SIS International Research سوق الأدوية اليتيمة. نحن نقدم أبحاث السوق الكمية والنوعية. كما نقدم أيضًا أبحاث سوق تجربة المستخدم والتحليل التنافسي. علاوة على ذلك، يمكننا وضع استراتيجية الذهاب إلى السوق معك. خدمة أخرى تقدمها SIS هي أبحاث دخول السوق. نقوم أيضًا بإجراء أبحاث السوق الإستراتيجية وأبحاث حجم السوق. يمكننا أيضًا تقديم مجموعات التركيز للمساعدة في أبحاث دخول السوق الخاصة بك.