Investigación de mercado de medicamentos huérfanos

¿Qué es un medicamento huérfano?

Los Medicamentos Huérfanos diagnostican, previenen y tratan enfermedades huérfanas. Una enfermedad huérfana es una enfermedad o condición rara. Esta enfermedad afecta a menos de 200.000 personas en Estados Unidos. Las enfermedades huérfanas suelen ser graves o mortales. De hecho, el gobierno de Estados Unidos aprobó una ley llamada Ley de Medicamentos Huérfanos en 1983. Esta ley promueve la fabricación de medicamentos huérfanos seguros y eficaces. Proporciona a las empresas farmacéuticas ciertos beneficios económicos por trabajar con estos medicamentos.

La FDA da prioridad a la investigación de enfermedades raras. De esta forma, apoya la investigación y el desarrollo de nuevos tratamientos para enfermedades raras. Otro punto clave es que tener el estatus de medicamento huérfano califica a los patrocinadores para recibir incentivos, que incluyen:

• Exención de tarifas de usuario
• Créditos fiscales para ensayos clínicos calificados
• Posibles siete años de derechos exclusivos de mercado después de la aprobación.

¿Por qué son importantes los medicamentos huérfanos?

Un estudio reciente del MIT observó que las enfermedades raras no lo son tanto. Estas enfermedades afectan a un total de entre 25 y 30 millones de estadounidenses. Más de la mitad de los afectados son niños. Muchas de estas enfermedades o afecciones son mortales o limitan la vida. Tanto los pacientes como los cuidadores de este grupo enfrentan muchos desafíos. La falta de conocimiento sobre su condición, incluso por parte de los médicos, es uno de los mayores obstáculos.

La mayoría de los pacientes con una enfermedad rara nunca conocerán a nadie con la misma afección. Por lo tanto, ellos y sus familias deben arreglárselas solos. Este aislamiento puede resultar estresante para los pacientes. Los pacientes con enfermedades raras no pueden quedarse al margen. La ciencia y la medicina han logrado enormes avances durante el último siglo. Es hora de que estos pacientes obtengan una parte del pastel. Tienen los mismos derechos al tratamiento que cualquier otro paciente.

Por qué las empresas necesitan invertir en investigación de mercado de medicamentos huérfanos

El futuro está muy abierto a la inversión en proyectos de Medicamentos Huérfanos. Los medicamentos sólo están disponibles para alrededor del 5 por ciento de las enfermedades raras. Los beneficios de invertir en medicamentos huérfanos son múltiples. La competencia es casi inexistente. Otro beneficio son los largos períodos de protección de las patentes. La FDA otorga a estos medicamentos siete años de derechos exclusivos a partir de la fecha de aprobación.

Los medicamentos huérfanos se han vuelto rentables. En los últimos tiempos han entrado en el mercado cientos de nuevos tratamientos para enfermedades raras. Los medicamentos huérfanos suelen tener precios muy elevados. ¿Por qué? Por su naturaleza rara y falta de competencia. Otro factor crítico a considerar es el tiempo de aprobación, que es más rápido. La aprobación rápida es una gran ventaja para obtener el estatus de medicamento huérfano. Las empresas están trabajando con la FDA para llevar estos tratamientos que cambian la vida a millones de personas.

Títulos de trabajo clave

• Asistente de Investigación de Medicamentos Huérfanos: Esta persona procesa documentos reglamentarios y actúa como asistente de los investigadores.
• Especialista en apoyo al paciente: proporciona a los pacientes y cuidadores información sobre las opciones de tratamiento
• Gerente de ensayos clínicos: Esta persona realiza y gestiona estudios clínicos. Además, impulsan el proceso de desarrollo de fármacos para tratar a quienes padecen enfermedades raras.

Factores claves del éxito

El desarrollo de fármacos en el ámbito de las enfermedades raras puede tener éxito si se aborda correctamente. Los grandes actores de la industria deben unir fuerzas para que esto suceda. Luego podrán aprovechar el poder de los datos para ayudar a impulsar posibles opciones de tratamiento. McKinsey ha identificado cuatro pilares estratégicos para el lanzamiento exitoso de medicamentos huérfanos:

1. Un compromiso con la comunidad de enfermedades raras
2. Uso de métodos de última generación para localizar a los pacientes.
3. Uso de un enfoque táctico para el acceso de pacientes.
4. Amplio apoyo a pacientes y cuidadores dentro del sistema sanitario.

Acerca de la investigación de mercado de medicamentos huérfanos

La investigación de mercado de medicamentos huérfanos requiere una investigación de mercado cualitativa. Las compañías farmacéuticas deben descubrir las necesidades de los pacientes. También necesitan generar ideas para mejorar los productos y ampliar los existentes. Estas empresas deben aclarar aún más la combinación de marketing. También deben comprender cómo se adaptará el medicamento al estilo de vida de los clientes. Los medicamentos huérfanos también requieren

Investigación de Mercado Cuantitativa. El método cuantitativo más popular son las encuestas. Las entrevistas individuales son otro método popular. Puede utilizarlos para evaluar la necesidad de medicamentos huérfanos.

SIS International Research presta servicios al mercado de medicamentos huérfanos. Realizamos Investigación de Mercado Cuantitativa y Cualitativa. También ofrecemos investigación de mercado UX y análisis competitivo. Además, podemos elaborar con usted su estrategia de comercialización. Otro servicio que brinda el SIS es el de Investigación de Entrada al Mercado. También realizamos estudios estratégicos de mercado y estudios de dimensionamiento de mercado. También podemos ofrecer grupos focales para ayudarlo en su investigación de entrada al mercado.