Étude de marché sur les médicaments orphelins

Qu’est-ce qu’un médicament orphelin ?

Les médicaments orphelins diagnostiquent, préviennent et traitent les maladies orphelines. Une maladie orpheline est une maladie ou une affection rare. Une telle maladie touche moins de 200 000 personnes aux États-Unis. Les maladies orphelines sont souvent graves, voire mortelles. En fait, le gouvernement américain a adopté une loi appelée Orphan Drug Act en 1983. Cette loi favorise la fabrication de médicaments orphelins sûrs et efficaces. Il accorde aux sociétés pharmaceutiques certains avantages financiers pour leurs travaux sur ces médicaments.

La FDA fait de la recherche sur les maladies rares une priorité. Ainsi, il soutient la recherche et le développement de nouveaux traitements contre les maladies rares. Un autre point clé est que le fait d’avoir le statut de médicament orphelin permet aux sponsors de bénéficier d’incitations, notamment :

• Exonération des frais d'utilisation
• Crédits d'impôt pour essais cliniques qualifiés
• Potentiel sept ans de droits de commercialisation exclusifs après l'approbation

Pourquoi les médicaments orphelins sont-ils importants ?

Une étude récente du MIT a observé que les maladies rares ne sont pas si rares. Ces maladies touchent au total environ 25 à 30 millions d’Américains. Plus de la moitié des personnes touchées sont des enfants. Beaucoup de ces maladies ou affections sont mortelles ou limitent la vie. Les patients ainsi que les soignants de ce groupe sont confrontés à de nombreux défis. Le manque de connaissance de leur état, même de la part des médecins, constitue l’un des plus grands obstacles.

La plupart des patients atteints d’une maladie rare ne connaîtront jamais quelqu’un souffrant de la même maladie. Ainsi, eux et leurs familles doivent se débrouiller seuls. Cet isolement peut être stressant pour les patients. Les patients atteints de maladies rares ne peuvent pas rester à l’écart. La science et la médecine ont fait d’énormes progrès au cours du siècle dernier. Il est temps que ces patients obtiennent leur part du gâteau. Ils ont les mêmes droits au traitement que tout autre patient.

Pourquoi les entreprises doivent investir dans des études de marché sur les médicaments orphelins

L’avenir est grand ouvert pour l’investissement dans les projets de médicaments orphelins. Les médicaments ne sont disponibles que pour environ 5 pour cent des maladies rares. Les avantages d’investir dans les médicaments orphelins sont multiples. La concurrence est quasiment inexistante. Un autre avantage réside dans les longues périodes de protection des brevets. La FDA accorde à ces médicaments sept ans de droits exclusifs à compter de la date d'approbation.

Les médicaments orphelins sont devenus rentables. Des centaines de nouveaux traitements contre des maladies rares sont entrés sur le marché ces derniers temps. Les médicaments orphelins sont souvent vendus à des prix très élevés. Pourquoi? En raison de leur rareté et du manque de concurrence. Un autre facteur critique à prendre en compte est le délai d’approbation, qui est plus rapide. Une approbation rapide constitue un énorme avantage pour obtenir le statut de médicament orphelin. Les entreprises travaillent avec la FDA pour proposer à des millions de personnes ces traitements qui changent la vie.

Titres de poste clés

• Assistant de recherche sur les médicaments orphelins : Cette personne traite les documents réglementaires et agit à titre d'aide aux chercheurs.
• Spécialiste du soutien aux patients : fournit aux patients et aux soignants des informations sur les options de traitement
• Responsable des essais cliniques : Cette personne réalise et gère des études cliniques. De plus, ils dirigent le processus de développement de médicaments destinés à traiter les personnes atteintes de maladies rares.

Facteurs clés de succès

Le développement de médicaments dans le domaine des maladies rares peut réussir s’il est abordé correctement. Les grands acteurs du secteur doivent unir leurs forces pour que cela se produise. Ils peuvent ensuite exploiter la puissance des données pour déterminer les options de traitement potentielles. McKinsey a identifié quatre piliers stratégiques pour le lancement réussi de médicaments orphelins :

1. Un engagement envers la communauté des maladies rares
2. Utilisation de méthodes de pointe pour localiser les patients
3. Utilisation d’une approche tactique pour l’accès des patients
4. Un soutien étendu aux patients et aux soignants au sein du système de santé.

À propos de l’étude de marché sur les médicaments orphelins

L’étude de marché sur les médicaments orphelins nécessite une étude de marché qualitative. Les sociétés pharmaceutiques doivent découvrir les besoins des patients. Ils doivent également générer des idées pour améliorer les produits et développer ceux qui existent déjà. Ces entreprises doivent clarifier davantage le mix marketing. Ils doivent également comprendre comment le médicament s'intégrera au mode de vie des clients. Les médicaments orphelins nécessitent également

Étude de marché quantitative. La méthode quantitative la plus populaire est celle des enquêtes. Les entretiens individuels sont une autre méthode populaire. Vous pouvez les utiliser pour évaluer les besoins en médicaments orphelins.

SIS International Research dessert le marché des médicaments orphelins. Nous fournissons des études de marché quantitatives et qualitatives. Nous proposons également des études de marché UX et des analyses concurrentielles. De plus, nous pouvons élaborer avec vous votre stratégie Go to Market. Un autre service fourni par SIS est la recherche sur l'entrée sur le marché. Nous effectuons également des études de marché stratégiques et des études de dimensionnement du marché. Nous pouvons également proposer des groupes de discussion pour vous aider dans votre recherche d’entrée sur le marché.