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Ricerche di mercato sui farmaci orfani

Ricerche di mercato sui farmaci orfani

Ricerche di mercato sui farmaci orfani

Cos’è un farmaco orfano?

I farmaci orfani diagnosticano, prevengono e curano le malattie orfane. Una malattia orfana è una malattia o condizione rara. Questa malattia colpisce meno di 200.000 persone negli Stati Uniti. Le malattie orfane sono spesso gravi o mortali. È un dato di fatto, nel 1983, il governo degli Stati Uniti ha approvato una legge chiamata Orphan Drug Act. Questa legge promuove la produzione di farmaci orfani sicuri ed efficaci. Offre alle aziende farmaceutiche alcuni vantaggi finanziari per il loro lavoro su questi farmaci.

La FDA considera la ricerca sulle malattie rare una priorità. Pertanto, sostiene la ricerca e lo sviluppo di nuovi trattamenti per le malattie rare. Un altro punto chiave è che lo status di farmaco orfano qualifica gli sponsor per incentivi, tra cui:

  • Esenzione dal canone d'utenza
  • Crediti d'imposta per sperimentazioni cliniche qualificate
  • Sette anni potenziali di diritti di mercato esclusivi dopo l'approvazione

Perché i farmaci orfani sono importanti?

Un recente studio del MIT ha osservato che le malattie rare non sono così rare. Queste malattie colpiscono un totale di circa 25-30 milioni di americani. Più della metà delle persone colpite sono bambini. Molte di queste malattie o condizioni sono mortali o limitanti la vita. I pazienti e gli operatori sanitari di questo gruppo devono affrontare molte sfide. La mancanza di conoscenza della loro condizione, anche da parte dei medici, è uno dei maggiori ostacoli.

La maggior parte dei pazienti affetti da una malattia rara non conoscerà mai nessuno con la stessa condizione. Pertanto, loro e le loro famiglie devono affrontare la situazione da soli. Questo isolamento può essere stressante per i pazienti. I pazienti affetti da malattie rare non possono restare in disparte. La scienza e la medicina hanno fatto passi da gigante nell’ultimo secolo. È tempo che questi pazienti ricevano una fetta della torta. Hanno gli stessi diritti alle cure di qualsiasi altro paziente.

Perché le aziende devono investire nelle ricerche di mercato sui farmaci orfani

Il futuro è molto aperto per gli investimenti nei progetti sui farmaci orfani. I farmaci sono disponibili solo per circa il 5% delle malattie rare. I vantaggi derivanti dall’investimento nei farmaci orfani sono molteplici. La concorrenza è quasi inesistente. Un altro vantaggio sono i lunghi periodi di protezione dei brevetti. La FDA concede a questi farmaci sette anni di diritti esclusivi a partire dalla data di approvazione.

I farmaci orfani sono diventati redditizi. Negli ultimi tempi centinaia di nuovi trattamenti per malattie rare sono entrati nel mercato. I farmaci orfani spesso hanno prezzi molto alti. Perché? A causa della loro natura rara e della mancanza di concorrenza. Un altro fattore critico da considerare è il tempo di approvazione, che è più rapido. L’approvazione rapida rappresenta un enorme vantaggio per ottenere lo status di farmaco orfano. Le aziende stanno lavorando con la FDA per offrire questi trattamenti che cambiano la vita a milioni di persone.

Titoli di lavoro chiave

  • Assistente alla ricerca sui farmaci orfani: Questa persona elabora i documenti normativi e funge da assistente ai ricercatori
  • Specialista del supporto al paziente: fornisce ai pazienti e agli operatori sanitari informazioni sulle opzioni di trattamento
  • Responsabile della sperimentazione clinica: Questa persona esegue e gestisce studi clinici. Inoltre, guidano il processo di sviluppo di farmaci per curare le persone affette da patologie rare.

Fattori chiave del successo

Lo sviluppo di farmaci nel campo delle malattie rare può avere successo se affrontato correttamente. Affinché ciò accada, i grandi attori del settore devono unire le forze. Possono quindi sfruttare la potenza dei dati per promuovere potenziali opzioni di trattamento. McKinsey ha identificato quattro pilastri strategici per il successo del lancio di farmaci orfani:

  1. Un impegno per la comunità delle malattie rare
  2. Utilizzo di metodi all'avanguardia per l'individuazione dei pazienti
  3. Utilizzo di un approccio tattico per l'accesso dei pazienti
  4. Ampio supporto ai pazienti e agli operatori sanitari all’interno del sistema sanitario.

Informazioni sulle ricerche di mercato sui farmaci orfani

La ricerca di mercato sui farmaci orfani richiede ricerche di mercato qualitative. Le aziende farmaceutiche devono individuare le esigenze dei pazienti. Devono anche generare idee per migliorare i prodotti ed espandere quelli esistenti. Queste aziende devono chiarire ulteriormente il marketing mix. Devono anche capire come il farmaco si adatterà allo stile di vita dei clienti. Richiedono anche i Farmaci Orfani

Ricerche di mercato quantitative. Il metodo quantitativo più popolare sono i sondaggi. Le interviste individuali sono un altro metodo popolare. Puoi usarli per valutare la necessità di farmaci orfani.

SIS International Research serve il mercato dei farmaci orfani. Forniamo ricerche di mercato quantitative e qualitative. Offriamo anche ricerche di mercato UX e analisi della concorrenza. Inoltre, possiamo elaborare insieme a te la tua strategia di accesso al mercato. Un altro servizio fornito da SIS è la ricerca sull'ingresso nel mercato. Effettuiamo anche ricerche di mercato strategiche e ricerche sul dimensionamento del mercato. Possiamo anche offrire focus group per aiutarti nella ricerca di ingresso nel mercato.

Foto dell'autore

Ruth Stanat

Fondatrice e CEO di SIS International Research & Strategy. Con oltre 40 anni di esperienza in pianificazione strategica e intelligence di mercato globale, è una leader globale di fiducia nell'aiutare le organizzazioni a raggiungere il successo internazionale.

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