希少疾病用医薬品市場調査

希少疾病用医薬品とは何ですか?

オーファンドラッグは、希少疾患の診断、予防、治療を行います。オーファン疾患とは、まれな疾患または症状のことです。米国では、このような疾患に罹患している人は 20 万人未満です。オーファン疾患は、重篤または致命的であることが多いです。実際、米国政府は 1983 年にオーファンドラッグ法と呼ばれる法律を可決しました。この法律は、安全で効果的なオーファンドラッグの製造を促進します。この法律により、製薬会社はこれらの薬の開発に取り組むことで、一定の経済的利益を得ることができます。

FDA は希少疾患の研究を優先しています。そのため、希少疾患に対する新しい治療法の研究開発を支援しています。もう 1 つの重要な点は、希少疾病用医薬品の指定を受けると、スポンサーは次のようなインセンティブを受けられることです。

利用料免除
適格臨床試験に対する税額控除
承認後、7年間の独占市場権を獲得できる可能性がある

希少疾病用医薬品はなぜ重要なのでしょうか?

最近の MIT の調査では、希少疾患はそれほど珍しいものではないことが分かりました。これらの疾患は、合計で約 2,500 万から 3,000 万人のアメリカ人に影響を与えています。罹患している人々の半数以上は子供です。これらの疾患や症状の多くは、致命的であったり、生命を脅かすものです。このグループの患者と介護者は、多くの課題に直面しています。医師でさえも、患者の症状について十分な知識を持っていないことが、最大の障害の 1 つです。

希少疾患の患者の多くは、同じ病気の患者を知りません。そのため、患者とその家族は一人で対処しなければなりません。この孤立は患者にとってストレスになります。希少疾患の患者は傍観者でいることはできません。科学と医学は過去 1 世紀にわたって驚異的な進歩を遂げてきました。これらの患者にもパイの分け前を与えるべき時が来ています。彼らには他の患者と同じ治療を受ける権利があります。

企業が希少疾病用医薬品の市場調査に投資する必要がある理由

オーファンドラッグプロジェクトへの投資には将来が広く開かれています。希少疾患の約 5 % に対してのみ薬剤が利用可能です。オーファンドラッグへの投資のメリットは多岐にわたります。競争はほとんどありません。もう 1 つのメリットは、特許保護期間が長いことです。FDA はこれらの薬剤に、承認日から 7 年間の独占権を与えます。

オーファンドラッグは利益を生むようになりました。最近では、何百もの新しい希少疾患治療薬が市場に投入されています。オーファンドラッグは、非常に高額な価格が付けられていることがよくあります。なぜでしょうか? 希少性があり、競争が少ないためです。考慮すべきもう 1 つの重要な要素は、承認までの時間です。承認が早いことは、オーファンドラッグのステータスを得るための大きな利点です。企業は、これらの人生を変えるような治療を何百万人もの人々に届けるために、FDA と協力しています。

主な役職

希少疾病用医薬品研究アシスタント: この人は規制文書を処理し、研究者の補佐役を務めます
患者サポートスペシャリスト: 患者と介護者に治療の選択肢に関する情報を提供する
臨床試験マネージャー: この人は臨床試験を実施し、管理します。さらに、希少疾患の患者を治療するための医薬品の開発プロセスを推進します。

成功の鍵となる要素

希少疾患領域における医薬品の開発は、適切なアプローチを取れば成功する可能性があります。そのためには、業界の大手企業が力を合わせる必要があります。そうすれば、データの力を活用して潜在的な治療オプションを推進することができます。マッキンゼーは、希少疾患医薬品の発売を成功させるための 4 つの戦略的柱を特定しました。

希少疾患コミュニティへの貢献
患者を特定するための最先端の方法の使用
患者アクセスへの戦術的アプローチの使用
医療システム内で患者と介護者を幅広くサポートします。