희귀의약품 시장 조사

희귀의약품이란 무엇입니까?

희귀의약품은 희귀질환을 진단, 예방, 치료합니다. 고아 질병은 희귀한 질병이나 상태입니다. 이러한 질병은 미국에서 200,000명 미만의 사람들에게 영향을 미칩니다. 고아 질병은 종종 심각하거나 치명적입니다. 실제로 미국 정부는 1983년에 희귀의약품법(Orphan Drug Act)이라는 법률을 통과시켰습니다. 이 법은 안전하고 효과적인 희귀의약품의 제조를 촉진합니다. 이는 제약회사가 이러한 약품을 연구하는 데 있어 특정 재정적 혜택을 제공합니다.

FDA는 희귀질환 연구를 우선순위로 삼고 있습니다. 따라서 희귀질환에 대한 새로운 치료법의 연구개발을 지원합니다. 또 다른 핵심 포인트는 희귀의약품 지위를 가지면 스폰서에게 다음과 같은 인센티브를 받을 수 있다는 것입니다.

사용자 수수료 면제
자격을 갖춘 임상시험에 대한 세금 공제
승인 후 7년간 독점 시장권 보유 가능

희귀의약품이 중요한 이유는 무엇입니까?

최근 MIT의 연구에 따르면 희귀질환은 그다지 드물지 않은 것으로 나타났습니다. 이러한 질병은 총 약 2,500만 ~ 3,000만 명의 미국인에게 영향을 미칩니다. 피해를 입은 사람들의 절반 이상이 어린이들입니다. 이러한 질병이나 상태 중 다수는 치명적이거나 생명을 제한합니다. 이 그룹의 환자와 간병인은 많은 어려움에 직면합니다. 의사조차도 자신의 상태에 대한 지식이 부족한 것이 가장 큰 장애물 중 하나입니다.

희귀질환을 앓고 있는 대부분의 환자들은 같은 질환을 앓고 있는 사람을 결코 알지 못할 것입니다. 따라서 그들과 그들의 가족들은 혼자서 대처해야 한다. 이러한 고립은 환자에게 스트레스를 줄 수 있습니다. 희귀질환 환자는 방관할 수 없다. 과학과 의학은 지난 세기 동안 엄청난 발전을 이루었습니다. 이제 이 환자들이 파이를 나눠먹을 시간입니다. 그들은 다른 환자와 동일한 치료 권리를 갖습니다.

기업이 희귀의약품 시장 조사에 투자해야 하는 이유

희귀의약품 프로젝트에 대한 투자의 미래는 활짝 열려 있습니다. 약은 희귀질환의 약 5%에만 사용 가능합니다. 희귀의약품에 투자함으로써 얻을 수 있는 이점은 다양합니다. 경쟁은 거의 존재하지 않습니다. 또 다른 이점은 긴 특허 보호 기간입니다. FDA는 이들 약물에 승인일로부터 7년간 독점권을 부여합니다.

희귀의약품이 수익성을 갖게 되었습니다. 최근 수백 가지의 새로운 희귀질환 치료제가 시장에 출시되었습니다. 희귀의약품은 종종 매우 높은 가격표를 가지고 있습니다. 왜? 그들의 희귀한 성격과 경쟁이 부족하기 때문입니다. 고려해야 할 또 다른 중요한 요소는 승인 시간이 더 빠르다는 것입니다. 신속한 승인은 희귀의약품 지위를 얻는 데 큰 이점이 됩니다. 기업들은 FDA와 협력하여 이러한 삶을 변화시키는 치료법을 수백만 명에게 제공하고 있습니다.

주요 직책

희귀의약품 연구 보조원: 이 사람은 규제 문서를 처리하고 연구원의 보조자 역할을 합니다.
환자 지원 전문가: 환자와 보호자에게 치료 옵션에 대한 정보를 제공합니다.
임상시험 관리자: 이 사람은 임상 연구를 수행하고 관리합니다. 더욱이 그들은 희귀 질환을 앓고 있는 사람들을 치료하기 위한 약물 개발 과정을 주도하고 있습니다.

주요 성공 요인

희귀질환 분야의 약물 개발은 올바르게 접근하면 성공할 수 있습니다. 이를 위해서는 업계 전반의 거대 기업들이 힘을 합쳐야 합니다. 그런 다음 데이터의 힘을 활용하여 잠재적인 치료 옵션을 모색할 수 있습니다. McKinsey는 성공적인 희귀의약품 출시를 위한 네 가지 전략적 기둥을 확인했습니다.

희귀질환 커뮤니티에 대한 헌신
환자 식별을 위한 최첨단 방법 사용
환자 접근에 대한 전술적 접근 방식 사용
의료 시스템 내에서 환자와 간병인을 위한 광범위한 지원.