Marktonderzoek naar weesgeneesmiddelen

Wat is een weesgeneesmiddel?

Weesgeneesmiddelen diagnosticeren, voorkomen en behandelen weesziekten. Een weesziekte is een zeldzame ziekte of aandoening. Zo'n ziekte treft minder dan 200.000 mensen in de Verenigde Staten. Weesziekten zijn vaak ernstig of dodelijk. De Amerikaanse overheid heeft in 1983 een wet aangenomen die de Orphan Drug Act heet. Deze wet promoot de productie van veilige, effectieve weesgeneesmiddelen. Het geeft farmaceutische bedrijven bepaalde financiële voordelen voor hun werk aan deze medicijnen.

De FDA maakt onderzoek naar zeldzame ziekten tot een prioriteit. Daarom ondersteunt het onderzoek en de ontwikkeling van nieuwe behandelingen voor zeldzame ziekten. Een ander belangrijk punt is dat sponsors met de status van weesgeneesmiddel in aanmerking komen voor incentives, waaronder:

• Vrijstelling van gebruikskosten
• Belastingkredieten voor gekwalificeerde klinische onderzoeken
• Mogelijke zeven jaar exclusieve marktrechten na goedkeuring

Waarom zijn weesgeneesmiddelen belangrijk?

Een recent MIT-onderzoek observeerde dat zeldzame ziekten helemaal niet zo zeldzaam zijn. Deze ziekten treffen in totaal ongeveer 25 tot 30 miljoen Amerikanen. Meer dan de helft van de getroffenen zijn kinderen. Veel van deze ziekten of aandoeningen zijn dodelijk of levensbeperkend. Patiënten en verzorgers in deze groep worden met veel uitdagingen geconfronteerd. Gebrek aan kennis over hun aandoening, zelfs bij artsen, is een van de grootste obstakels.

De meeste patiënten met een zeldzame ziekte zullen nooit iemand met dezelfde aandoening kennen. Daarom moeten zij en hun families het alleen zien te rooien. Deze isolatie kan stressvol zijn voor patiënten. Patiënten met zeldzame ziekten kunnen niet aan de zijlijn blijven staan. De wetenschap en de geneeskunde hebben de afgelopen eeuw enorme stappen gemaakt. Het is tijd dat deze patiënten een deel van de taart krijgen. Ze hebben dezelfde rechten op behandeling als elke andere patiënt.

Waarom bedrijven moeten investeren in marktonderzoek naar weesgeneesmiddelen

De toekomst ligt wijd open voor investeringen in weesgeneesmiddelenprojecten. Geneesmiddelen zijn alleen beschikbaar voor ongeveer 5 procent van de zeldzame ziekten. De voordelen van investeren in weesgeneesmiddelen zijn veelvoudig. Concurrentie is bijna onbestaand. Een ander voordeel zijn de lange patentbeschermingsperiodes. De FDA geeft deze geneesmiddelen zeven jaar exclusieve rechten vanaf de goedkeuringsdatum.

Weesgeneesmiddelen zijn winstgevend geworden. Honderden nieuwe behandelingen voor zeldzame ziekten zijn de laatste tijd op de markt gekomen. Weesgeneesmiddelen hebben vaak een zeer hoog prijskaartje. Waarom? Vanwege hun zeldzame aard en gebrek aan concurrentie. Een andere belangrijke factor om te overwegen is de goedkeuringstijd, die sneller is. Snelle goedkeuring is een groot voordeel om de status van weesgeneesmiddel te krijgen. Bedrijven werken samen met de FDA om deze levensveranderende behandelingen naar miljoenen te brengen.

Belangrijkste functienamen

• Assistent onderzoek weesgeneesmiddelen: Deze persoon verwerkt regelgevende documenten en fungeert als assistent voor onderzoekers
• Specialist in patiëntenondersteuning: biedt patiënten en verzorgers informatie over behandelingsopties
• Manager klinische proef: Deze persoon voert klinische studies uit en beheert deze. Bovendien sturen ze het proces van het ontwikkelen van medicijnen om mensen met zeldzame aandoeningen te behandelen.

Belangrijkste succesfactoren

Het ontwikkelen van medicijnen in de zeldzame ziektesector kan succesvol zijn als het op de juiste manier wordt aangepakt. Grote spelers in de sector moeten hun krachten bundelen om dit te laten gebeuren. Ze kunnen vervolgens de kracht van data gebruiken om potentiële behandelingsopties te stimuleren. McKinsey heeft vier strategische pijlers geïdentificeerd voor succesvolle lanceringen van weesgeneesmiddelen:

1. Een verbintenis met de gemeenschap van mensen met zeldzame ziekten
2. Gebruik van state-of-the-art methoden voor het lokaliseren van patiënten
3. Gebruik van een tactische benadering van patiëntentoegang
4. Uitgebreide ondersteuning voor patiënten en verzorgers binnen het zorgsysteem.

Over onderzoek naar de markt voor weesgeneesmiddelen

Marktonderzoek naar weesgeneesmiddelen vraagt om kwalitatief marktonderzoek. Farmaceutische bedrijven moeten de behoeften van patiënten achterhalen. Ze moeten ook ideeën genereren om producten te verbeteren en bestaande producten uit te breiden. Deze bedrijven moeten de marketingmix verder verduidelijken. Ze moeten ook begrijpen hoe het medicijn past bij de levensstijl van de klant. Weesgeneesmiddelen vereisen ook

Kwantitatief marktonderzoek. De populairste kwantitatieve methode is enquêtes. Een-op-een interviews zijn een andere populaire methode. U kunt ze gebruiken om de behoefte aan weesgeneesmiddelen te peilen.

SIS International Research bedient de markt voor weesgeneesmiddelen. Wij bieden kwantitatief en kwalitatief marktonderzoek. Wij bieden ook UX-marktonderzoek en concurrentieanalyse. Verder kunnen wij samen met u uw Go to Market-strategie uitwerken. Een andere service die SIS biedt, is Market Entry Research. Wij doen ook Strategisch Marktonderzoek en Marktgrootteonderzoek. Wij kunnen ook Focusgroepen aanbieden om u te helpen bij uw Market Entry Research.